JCM Fundraising hilft Myotubular Trust bei klinischer Studie

Kürzlich begrüßten wir das Team des Myotubular Trust in unserem Londoner Büro, um mehr über seine Arbeit zu erfahren und ihm einen Scheck über 32.851 £ zu überreichen.

Das ist der Betrag, den wir im Jahr 2020 bisher gesammelt haben, und ist das Ergebnis unserer Black-Tie-Veranstaltung im Januar, zu der eine unternehmensweite Tombola und eine Auktion gehörten.

Es war fantastisch, von der bevorstehenden klinischen Studie der Wohltätigkeitsorganisation zu hören, und es ist großartig zu wissen, dass wir bei der Spendensammlung helfen und bisher 50 % der Kosten der klinischen Studie decken konnten.

Wir sind alle sehr daran interessiert, so viel wie möglich zu helfen und freuen uns auf weitere Wohltätigkeitsveranstaltungen im Laufe des Jahres.

Vom Myotbular Trust

Wir freuen uns, bekannt geben zu können, dass der Myotubular Trust eine klinische Studie gemeinsam mit der Wohltätigkeitsorganisation des weltberühmten Great Ormond Street Hospital (GOSH) und Sparks, der Wohltätigkeitsorganisation für medizinische Kinderforschung, finanziert. Dies geschieht im Anschluss an unseren gemeinsamen Aufruf zur Gewährung von Forschungsmitteln im Jahr 2019. Es ist uns eine große Ehre, Partner im größten gemeinnützigen Förderprogramm seiner Art in Großbritannien zu sein, das sich der Erforschung seltener pädiatrischer Krankheiten widmet.

In Studien, die durch Zuschüsse des Myotubular Trust (2014-2016) finanziert wurden, wurde festgestellt, dass Tamoxifen, ein Krebsmedikament, die mit der x-chromosomalen myotubulären Myopathie verbundenen Symptome deutlich verbessern kann. Tamoxifen hat außerdem den Vorteil, dass es sowohl bei Erwachsenen als auch bei Kindern kaum Nebenwirkungen hat. Es ist nicht teuer, weithin verfügbar und wird bereits von Kindern bei einer Reihe anderer Erkrankungen sicher eingenommen.

Ziel dieses Zuschusses ist es, eine klinische Studie vorzubereiten und durchzuführen, um zu testen, wie gut Tamoxifen die motorischen und respiratorischen Funktionen verbessert. Die Studie wird von Dr. Giovanni Baranello und Professor Francesco Muntoni am UCL Great Ormond Street Institute of Child Health geleitet. Obwohl noch keine Patienten aufgenommen werden, können Sie Ihr Interesse an dieser oder einer anderen klinischen Studie am GOSH anmelden.

Wenn diese Studie erfolgreich ist, könnte sie die erste allgemein verfügbare Therapie für myotubuläre Myopathie bieten, entweder als eigenständige Behandlung für Patienten, die für eine Gentherapie oder andere Behandlungen nicht in Frage kommen, oder als wertvolle Zusatzbehandlung.

Für weitere Informationen klicken Sie hier